La mielofibrosis es una enfermedad hematológica crónica poco frecuente a nivel mundial que cuenta con una incidencia estimada de 0,5 a 1,5 casos nuevos por cada 100.000 habitantes por año2.

“En Argentina presenta un desafío crítico porque uno de cada tres pacientes ya padece anemia al momento del diagnóstico, y casi la totalidad la desarrollará con el avance de la patología”, alerta Georgina Bendek (MN 116322), médica especialista en hematología. En este contexto, llega al país una nueva opción para el tratamiento que no solo mejora la sintomatología de la mielofibrosis, sino que también mejora la anemia y reduce o hace nula la necesidad de transfusiones de glóbulos rojos.

La mielofibrosis es una patología que afecta la médula ósea, tejido responsable de producir las células de la sangre. Con el avance de la enfermedad, este tejido blando y esponjoso es reemplazado progresivamente por uno fibroso, lo que altera la producción de glóbulos rojos, blancos y plaquetas. Como resultado, el organismo intenta compensar esta deficiencia en otros órganos, como el bazo y el hígado, lo que puede generar un aumento de su tamaño.

La mielofibrosis afecta por igual a hombres y mujeres y, aunque su prevalencia aumenta con la edad, el diagnóstico suele realizarse entre los 60 y 65 años. En algunos casos, puede desarrollarse como consecuencia de otras enfermedades hematológicas. En sus primeras etapas puede ser asintomática, pero a medida que progresa aparecen manifestaciones más intensas, como dolor abdominal y saciedad precoz, dificultad para respirar, debilidad corporal, sudoración nocturna y pérdida de peso involuntaria, que tienden a agravarse con el tiempo. En este sentido, más del 80% de los pacientes reporta un deterioro significativo de su calidad de vida, incluso en estadios tempranos4.

Así mismo la anemia se considera una de las complicaciones más relevantes en la evolución de la enfermedad. Se estima que hasta el 40% de los pacientes requerirán transfusiones al cabo de un año del diagnóstico , una situación que puede limitar la vida laboral, social y personal, generando un deterioro significativo en el nivel bienestar. “La anemia moderada a severa y la dependencia transfusional disminuyen la expectativa de vida, por lo que su tratamiento es fundamental”, señala Bendek.

Una nueva opción que actúa sobre la anemia

Hasta ahora, los tratamientos disponibles para la mielofibrosis en la Argentina se basaron principalmente en inhibidores de las enzimas Janus quinasas (JAK), que permiten controlar la inflamación sistémica y aliviar algunos de los síntomas generales7.

El nuevo tratamiento combina este mecanismo con una acción adicional: inhibe un receptor llamado ACVR1, lo que reduce los niveles de hepcidina, un péptido que dificulta la producción adecuada de glóbulos rojos. De este modo, el organismo puede aprovechar mejor el hierro disponible y favorecer su producción.

En la práctica, esto se traduce en menos anemia, lo que conlleva a una menor necesidad de transfusiones, menos visitas al hospital y una reducción de las complicaciones asociadas. En consecuencia, los pacientes pueden gozar de mayor autonomía, más energía para sus actividades diarias y una mejora concreta en su calidad de vida.

“Este tipo de tratamientos marca un cambio importante en el abordaje de la enfermedad, porque no solo actúa sobre los síntomas, sino que impacta directamente en la anemia, permitiendo a los pacientes ganar autonomía y mejorar su día a día”, destaca la especialista en hematología.

Al ser una enfermedad poco frecuente, la mielofibrosis puede resultar difícil de diagnosticar. Entre sus manifestaciones, la anemia es una de las complicaciones más severas, por lo que su tratamiento directo mejora sustancialmente la calidad de vida de quienes la sufren todos los días.